Hrvatski savez za rijetke bolesti provodi javnozdravstvenu kampanju „Zagrli za rijetke“ koja je usmjerena na povećanje vidljivosti rijetkih bolesti u javnosti, smanjenju stigme i nerazumijevanja, osnaživanju oboljelih i njihovih obitelji te poticanju solidarnosti i društvene odgovornosti. Pridružujemo se i podržavamo inicijativu Hrvatskog saveza za rijetke bolesti usmjerenoj na unapređenje dostupnosti lijekova za osobe koje žive s rijetkim bolestima.

Problematikom dostupnosti terapije za osobe oboljele od rijetkih bolesti bavimo se već godinama – kroz pojedinačne predmete, upućivanje preporuka i komunikaciju s nadležnim tijelima. U više smo navrata isticali kako specifičnost rijetkih bolesti zahtijeva poseban pristup pri odlučivanju o dostupnosti lijekova, uzimajući u obzir težinu bolesti, ograničene terapijske mogućnosti i hitnost postupanja.

Na potrebu takvog pristupa ukazuju i roditelji djece oboljele od Duchenneova mišićna distrofija (DMD), rijetke, progresivne i životno ugrožavajuće genetske bolesti koja pretežno pogađa dječake. Bolest dovodi do postupnog propadanja mišićne mase, gubitka sposobnosti hodanja te, u kasnijim fazama, do zatajenja disanja i srčane funkcije. Roditelji su istaknuli potrebu osiguravanja dostupnosti lijeka Givinostat, koji predstavlja jednu od terapijskih opcija za ovu skupinu bolesnika.

Također, Europska komisija je, na temelju preporuke Europske agencije za lijekove, odobrila stavljanje u promet lijeka Skyclarys za liječenje Friedreichove ataksije u Europskoj uniji. Riječ je o rijetkoj, progresivnoj bolesti koju obilježavaju gubitak koordinacije, slabost mišića i umor, a simptomi se mogu preklapati s drugim neurološkim stanjima. Većina oboljelih unutar deset do dvadeset godina od postavljanja dijagnoze postaje ovisna o invalidskim kolicima. Bolest je često praćena i dodatnim komplikacijama, uključujući oštećenje vida i sluha, nejasan govor, agresivnu skoliozu, dijabetes melitus te teška srčana oboljenja.

Lijek Buccolam koristi se za zaustavljanje produženih epileptičnih napada. Jedna majka navodi kako njezin 40-godišnji sin, osoba s intelektualnim teškoćama, boluje od teškog oblika epilepsije. U takvim situacijama primjena terapije mora biti brza, učinkovita i dostojanstvena. Bilo bi znatno jednostavnije, praktičnije i humanije kada bi oralna (bukalna) formulacija lijeka bila uvrštena na listu lijekova Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje. Trenutno je na listi dostupna isključivo rektalna formulacija lijeka, čija primjena u odrasloj dobi može biti otežana i za pacijenta neugodna, osobito u javnim ili hitnim situacijama. Uvrštavanje oralne verzije lijeka doprinijelo bi većem dostojanstvu pacijenta, lakšoj primjeni terapije te boljoj kvaliteti skrbi.

Upoznati smo sa zahtjevnim, dugotrajnim i višeslojnim postupkom uvrštavanja lijekova na listu lijekova Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje. Postupak koji uključuje stručne procjene kliničke učinkovitosti, farmakoekonomske analize i financijske procjene opravdanosti, u praksi često rezultira višegodišnjim čekanjem na odluke. U tom razdoblju osobe oboljele od rijetkih bolesti i njihove obitelji ostaju u izrazito neizvjesnoj i teškoj situaciji. S obzirom na težinu i progresivnost navedenih bolesti, kao i na činjenicu da su terapijske mogućnosti ograničene, nužno je osigurati pravovremene, transparentne i na stručnim kriterijima utemeljene odluke o dostupnosti lijekova za oboljele od rijetkih bolesti.

Iako broj oboljelih od pojedine rijetke bolesti u postotku nije velik, prema podatcima Hrvatskog saveza za rijetke bolesti ukupno je u Republici Hrvatskoj registrirano 250.000 oboljelih od rijetkih bolesti koji imaju pravo na lijekove koji će u najboljoj mjeri pozitivno utjecati na bolest.

Smatramo kako je u središte potrebno staviti osobu i njezinu stvarnu životnu situaciju, a ne samo i isključivo administrativne ili proračunske parametre.

Pravo na zdravstvenu zaštitu, uključujući dostupnost odgovarajuće terapije, sastavni je dio prava na život, dostojanstvo i jednakost. Nedostupnost lijekova često dovodi do pogoršanja zdravstvenog stanja, brže progresije bolesti, dodatnih funkcionalnih ograničenja te povećanog socijalnog isključivanja.

Podržavamo napore Hrvatskog saveza za rijetke bolesti u podizanju svijesti javnosti, stručne zajednice i donositelja odluka o izazovima s kojima se susreću oboljeli i njihove obitelji. Samo zajedničkim djelovanjem možemo pridonijeti stvaranju okvira u kojem dostupnost terapije za rijetke bolesti neće ovisiti o iznimkama i dugotrajnim postupcima, već će biti pravilo utemeljeno na načelima jednakosti, solidarnosti i poštovanja ljudskih prava.

PRAVOBRANITELJ ZA
OSOBE S INVALIDITETOM